Píldora experimental consigue acabar con la leucemia mieloide aguda

Un ensayo clínico en Estados Unidos ha demostrado que una píldora experimental llamada revumenib ha conseguido la remisión completa del cáncer en 18 pacientes con leucemia mieloide aguda, una forma de cáncer de la sangre que es el más frecuente en adultos y que tiene una supervivencia a los tres años de apenas el 25%. La enfermedad provoca la producción desbocada de células defectuosas en el tuétano de los huesos, lo que puede ser mortal si no se trata a tiempo.

El revumenib se dirige a dos subtipos genéticos en los que una proteína llamada menina facilita la progresión de la leucemia. El fármaco se une a esta proteína y la inhibe, gracias a su compleja receta química: C32H47FN6O4S. Los resultados del ensayo son preliminares y no implican la curación definitiva, pero los responsables del experimento son optimistas.

“Creemos que este fármaco es extraordinariamente eficaz y esperamos que esté al alcance de todos los pacientes que lo necesiten”, afirma el médico Ghayas Issa, del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas.

Los prometedores resultados se publican en la revista Nature, una de las publicaciones científicas más prestigiosas del mundo. Sin embargo, los investigadores destacan que el fármaco no funciona en todos los casos y que no es la panacea, ya que, en la mayoría de los casos, las terapias dirigidas pueden revertir la leucemia, pero difícilmente curarla por sí solas.

Puede beneficiar a casi 400.000 personas con leucemia aguda

El hematólogo Pau Montesinos, coordinador del Grupo Español de Leucemia Mieloide Aguda, cree que los nuevos datos son esperanzadores, pero subraya la importancia de que el revumenib se pruebe en cientos de personas para confirmar su seguridad y eficacia. El propio equipo de Montesinos participará en los próximos ensayos internacionales de la pastilla, desarrollada por la farmacéutica estadounidense Syndax Pharmaceuticals.

El oncólogo Ghayas Issa, responsable del experimento, estima que estas nuevas pastillas pueden beneficiar a casi 400.000 personas con leucemias agudas resistentes a otros tratamientos, tanto la mieloide como la más frecuente en niños, llamada linfocítica. Los expertos reconocen que el factor económico será clave si finalmente se aprueba la pastilla, ya que el precio de los últimos fármacos orales contra el cáncer suele ser elevado.

El revumenib ha conseguido una remisión completa del cáncer en 18 pacientes con leucemia mieloide aguda, un resultado prometedor pero preliminar que requiere más pruebas para confirmar su seguridad y eficacia. El fármaco se dirige a una proteína específica y su éxito podría beneficiar a cientos de miles de personas con leucemias agudas resistentes a otros tratamientos. Sin embargo, los expertos advierten que el fármaco no funciona en todos los casos y que no es la panacea para la enfermedad. Además, el factor económico será clave para su aprobación y acceso a los pacientes.